Adam Alexandru Iarca Alexandru Mihalache Alexandru Vegheș Cătălin
Terapia T erapia Genică
Cuprins •
•
•
•
•
•
1. Defniţie . Tipuri de terapie genică !. Tehnicile utili"ate #n terapia genică $. %fcacitatea met&dei '. (imitări )i perspecti*e +. D&menii de aplica,ilitate
1.Defni-ie •
Terapia genică repre"intă un pr&cedeu terapeutic care se reeră la & serie de tehn&l&gii ,i&medicale capa,ile să intr&ducă #ntr/& celulă0 & genă/medicament pentru a c&recta un deect al gen&mului0 sau cu sc&pul de a pre*eni sau c&recta & c&ndiţie pat&l&gică.
.Tipuri de terapie genică a) Terapia genică germinală/ terapia genică sexuală
C&nstă #n aplicarea terapiei genice unui em,ri&n celulel&r germinale 2&*ule spermat&"&i"i3 b) Terapia genică somatică
C&nstă #n intr&ducerea genel&r exclusi* #n celulele s&matice ale c&rpului. 4,s. 5n acest m&ment c6mpul de acti*itate #n terapia genică se reeră numai la cea s&matică din cau"e etnice sau tehnice7 •
!.Tehnici utili"ate •
•
(i*rarea genel&r #n ţesuturi e p&si,ilă prin manipulare in *i*& )i ex *i*&. 8act&rii p&t f in9ectaţi direct #n ţesutul/ ga"dă in *i*& sau celulele din ţesutul le"at sunt sc&ase0 prelucrate genetic in *itr& )i rein9ectate #n ţesutul aectat. (i*rarea indirectă este mai puţin pericul&asă0 de&arece ingineria genică are l&c #n aara &rganismului0 #n c&ndiţii c&ntr&late.%x *i*&0 act&rii de cre)tere p&t f li*raţi prin celule end&gene0 capa,ile să răspundă la stimuli )i să ia parte la pr&cesul de *indecare a ţesutului traumati"at.Terapia genetică p&ate repre"enta & terapie de ultima )ansă pentru aecţiuni se*ere cum ar f maligni"ările sau distr&fa musculară Duchenne.
$.%fcacitatea met&dei •
Vect&rii *irali0 integr6ndu/se #n gen&mul celulei0 c&mp&rtă riscul un&r mutagene"e inserţi&nale. :&si,ila reglare an&rmală a cre)terii celulare0 t&xicitatea0 dat&rată supraexpresiei cr&nice a pr&teinel&r act&rului de cre)tere0 de"*<area maligni"ării sunt c&nsecinţele te&retice ale terapiei genice0 ca"uri reale nefind #nregistrate.
'.(imitări și perspecti*e ;ecuritatea terapei genice este esenţială astel ca manipularea genică a celulel&r s&matice să nu fe transerată celulel&r germinale0 in
există un risc de stimulare a sistemului imun )i scădere a efcaităţii terapiei genice. Mai mult0 sistemul imun cre)te răspunsul la *ect&rii *irali ăc6nd difcilă terapia genică c3 pr&,leme legate de utili"area *ect&ril&r *irali/ *irusurile pre"intă & *arietate de pr&,leme p&tenţiale pentru pacient precum= t&xicitate0 răspuns imun )i n
+.D&menii de aplica,ilitate •
•
5n tratarea @em&fliei 5n trararea Cancerului
@em&flia •
•
•
•
5n pre"ent0 nu există #ncă un tratament care să *indece această aecţiune0 ea find determinată de deecte ale un&r gene situate pe cr&m&"&mul . Tratementul &,i)nuit c&nstă #n administrarea rec*entă a un&r su,stanţe numite act&ri rec&m,inanţi 2VIII sau I0 #n uncţie de tipul hem&fliei0 A sau B30 care suplinesc act&rii de c&agulare pe care &rganismul nu #i p&ate pr&duce singur. :e l6ngă aptul că implică peru"ii numer&ase0 acest tratament este &arte c&stisit&r0 c&sturile put6nd a9unge la sute de mii de d&lari pe an. ;ingura met&dă de a *indeca defniti* hem&flia ar f0 te&retic0 #nl&cuirea genel&r respecti*e0 lucru pe care cercetăt&rii #ncercă să/l acă apel6nd la terapia genică. Terapia genică implică utili"area un&r ragmente de AD 2gena cu structură c&rectă3 care *&r f inserate #n gen&mul hem&flicil&r cu a9ut&rul un&r *irusuri ce 9&acă r&lul de cărău)i. Gena0 inserată #n gen&mul *iral0 este li*rată gen&mului din celulele fcatului0 astel #nc6t acestea #ncep să pr&ducă act&rii de c&agulare a căr&r a,senţă determinase hem&flia.
Cancerul Terapia genică presupune & largă *arietate de tipuri de tratament care utili"ea"ă materialul genetic #n tratamentul cancerului. Aplicarea clinică a tehn&l&giei de transer genetic este actual & &rmă aceptată0 chiar dacă nu #n t&talitate0 de tratament medical experimental. Aceasta a presupus ela,&rarea un&r met&de de inserare a un&r gene #n gen&mul celuleler cancer&ase cu a9ut&rul a di*erse sisteme de transp&rt sau &l&sirea alt&r tehnici care permit anularea expresiei genel&r implicate #n cancer&gene"ă sau utili"area de acid nucleic 2 fe AD sau AE3 pentru a in
•
;6rșit
